CRISPR 치료에 투자 (NASDAQ : CRSP)

CRISPR 치료s (NASDAQ : CRSP)는 새롭고 혁신적인 방법론을 사용하여 치료제를 개발하는 생명 공학 회사입니다. CRISPR Therapeutics는 공동 설립자 중 한 명이 개발 한 유전자 편집 기술의 이름을 따서 명명되었습니다. 비공식적으로 “유전자 가위”로 알려진 CRISPR 기술은 유전자를 절단, 대체 및 편집하는 기능을 과학 연구 커뮤니티에 제공합니다. 이 기술을 개발함으로써 회사는 다양한 질병에 대한 치료 옵션을 개발하는 완전히 새로운 방법의 문을 열었습니다. 이러한 새로운 옵션은 우리가 질병을 보는 방식을 바꾸고 있으며, 유전되는 질병을 완전히 제거 할 수있는 잠재력이 이제 실제 가능성이되고 있습니다..

CRISPR Therapeutics (CRSP) 란?

이 회사는 CRISPR의 이름을 따서 명명되었으며, 클러스터 된 정기적 인 간격의 짧은 회문 반복의 줄임말입니다. CRISPR은 신체 복제 및 감염을 담당하는 바이러스의 일부인 박테리오파지를 검출하고 파괴하는 DNA 서열의 한 유형입니다. 이 회사는 공동 설립자 중 한 명인 Emmanuelle Charpentier가 유전 물질을 편집하기 위해 과학적 환경에서 CRISPR을 사용하는 방법을 개발 한 선구자 였기 때문에 CRISPR의 이름을 따서 명명되었습니다. Charpentier는 동료 Jennifer Doudna와 함께 박테리아에서이 분자 행동을 해독하고 관찰에서 얻은 교훈을 유전자 편집 도구 개발에 적용 할 수있었습니다. 두 과학자는 박테리아에서 발견 된이 메커니즘을 분리함으로써 DNA를 쉽게 절단 할 수있는 간단한 방법을 만들어 유전 물질의 특정 부분을 추가하거나 대체 할 수있었습니다. 이것은 전 세계의 연구자들이 쉽게 유기체를 연구하고 질병에서 DNA가하는 역할에 대한 훨씬 더 깊은 이해를 개발할 수있는 획기적인 발견이었습니다. 그들의 공헌으로 Charpentier와 Doudna는 2020 년 노벨 화학상.

이 회사는 스위스에 본사를두고 있으며 미국에도 연구 개발 시설이 있습니다. Charpentier는 2011 년 CRISPR 작업을 시작한 지 몇 년 후 2013 년에 회사를 공동 설립했습니다.이 회사는 초기에 회사에 투자 한 세계 최대 제약 회사 중 하나 인 Bayer와 상당한 관심을 받았습니다. 그 이후로 회사는 300 명 이상의 직원으로 성장했으며 2016 년에 IPO를 수행했습니다. 회사는 임상 시험 프로세스의 다양한 단계에있는 CRISPR을 사용하여 여러 치료제를 개발했습니다..

CRISPR Therapeutics (CRSP)가 중요한 이유?

CRISPR 유전자 편집 플랫폼은 여러 심각한 질병을 해결할 수있는 잠재력을 가진 혁신적인 방법입니다. 현재 여러 획기적인 의약품이 임상 테스트를 받고 있습니다. 규제 승인을 향한 가장 먼 길은 사망률이 높은 심각한 혈액 질환을 해결하는 회사의 수혈 의존성 β-Thalassemia (TDT) 및 겸상 적혈구 질환 (SCD) 치료입니다. 이 치료의 목적은 특정 개인의 유전 적 변이를 모방하여 진단시 증상이 감소하거나 전혀 나타나지 않는 것입니다. SCD 및 β-Thalassemia를 앓고있는 환자에서 이러한 변이를 만들어 증상이 감소하는 것으로 나타났습니다. 혈색소 병증으로 분류 된이 질병군은 일반적으로 수혈과 잦은 입원을 포함하여 평생 치료가 필요합니다. 매년 360,000 명이 이러한 질병을 가지고 태어나지 만 모든 사례가 평생 치료를받을 수있을만큼 심각한 것은 아닙니다. 이 CRISPR가 개발 한 치료제의 목표는 사망률을 줄이고 환자가 질병을 더 쉽게 관리 할 수 ​​있도록하는 것입니다. SCD 및 β-Thalassemia 치료법이 임상 시험에서 가장 먼 반면, 회사는 파이프 라인에 여러 다른 유망한 후보를 보유하고 있습니다..

CRISPR Therapeutics (CRSP) 전망

SCD 및 β-Thalassemia에 대한 현재 작업은 CRISPR 기술을 의학에 적용 할 수있는 매우 작지만 유망한 방법 중 하나입니다. 임상 시험이 진행되는 미국과 유럽에서만 현재이 치료로 혜택을받을 수있는 잠재적 환자 수는 30,000 명 이상입니다. 이들은 가장 심각한 사례 일 뿐이며 CRISPR Therapeutics는 치료 요법이 더욱 단순화되면 경미한 사례를 가진 사람들도 치료를받을 것이라고 추정합니다. 이로 인해 미국과 유럽에서만 총 환자 수가 160,000 명 이상이 될 것입니다. EU와 미국의 규정에 의해 승인되면 다른 국가에서도 약물이 채택 될 가능성이 높습니다. 인구 내에서이 질병의 비율은 아프리카 같은 곳에서, 광범위한 분포는 전 세계 인구에 큰 영향을 미칩니다..

이러한 통계는 인상적이지만 SCD와 β-Thalassemia는 CRISPR 기술이 치료할 수있는 많은 질병 중 하나 일뿐입니다. 발달 과정의 다양한 다른 단계에는 암, 당뇨병 및 낭포 성 섬유증과 같은 질병을 치료하기위한 CRISPR 기반 요법이 있습니다. 진행중인 시험 중 거의 절반이 Bayer 및 기타 대기업과의 협력입니다. 이를 통해 회사는 자신의 위험을 줄이고 CRISPR Therapeutics에 풍부한 지식과 전문 지식을 제공 할 수 있습니다. 다른 파트너십으로는 미국 기업인 Viacyte와 Vertex Pharmaceuticals가 있습니다. 어느 시점에서 Vertex는 CRISPR과 병합하는 데 관심이있었습니다., 주가가 급등한 뉴스. 재능있는 과학 팀과 CRISPR이 수행하는 최첨단 연구를 통해 회사는 업계의 관심을 끌었으며 회사의 장기적인 잠재력은 투자자들에게 매우 유망합니다..

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요약

CRISPR 기술은 최근 기억에서 가장 흥미롭고 유망한 과학적 발견 중 하나입니다. DNA를 정밀하게 연구하고 변화시키는 방법을 만들어 유전병을 치료하는 능력이 현실화에 가까워졌습니다. 유능한 과학 팀을 보유한이 회사는 약물 개발 프로세스를 진행하고 있으며 테스트 및 승인 프로세스에서 몇 가지 유망한 치료제를 보유하고 있습니다. 주요 제약 회사와의 연결과 함께 CRISPR Therapeutics는이 분야의 주요 업체가되기위한 모든 도구를 갖추고 있습니다..

Mike Owergreen Administrator
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